Intellia meldet Erfolg in Phase-3-Studie mit erstem Crispr-In-vivo-Verfahren

KI-Zusammenfassung

Intellia Therapeutics hat in einer späten klinischen Studie die Wirksamkeit seiner Crispr-basierten Therapie für hereditäres Angioödem (HAE) nachgewiesen. Die einmalige Infusion reduzierte Schwellungsanfälle um 87 % gegenüber Placebo; nach sechs Monaten waren 62 % der Patienten beschwerdefrei und ohne Begleittherapie. Das Verfahren, das unter dem Namen lonvoguran ziclumeran entwickelt wird, führt die Genschere direkt in der Leber des Patienten durch und gilt damit als Meilenstein für die In-vivo-Gentherapie. Intellia-CEO John Leonard wertete die Daten als ersten Phase-3-Beweis für ein solches Verfahren. Bisher ist mit Casgevy von Vertex Pharmaceuticals nur ein Crispr-Medikament in den USA zugelassen, das jedoch Ex-vivo arbeitet. Intellia will nun die Zulassung bei der US-Arzneimittelbehörde FDA beantragen.