Ultragenyx-Bootcamp schult Familien von Seltenen Erkrankungen in Arzneimittelentwicklung

KI-Zusammenfassung

Da 95 Prozent der mehr als 10.000 Seltenen Erkrankungen weltweit keine von der US-Arzneimittelbehörde FDA zugelassene Therapie haben, entwickeln Patientenfamilien zunehmend eigene Forschungsinitiativen. Das von der Chan Zuckerberg Biohub finanzierte Projekt Rare As One zeigte in einem Bericht, dass fünf der zehn 2019 geförderten Organisationen innerhalb von fünf Jahren klinische Studien initiierten. Das Biotech-Unternehmen Ultragenyx unterstützt diesen Trend mit seinem halbjährlich stattfindenden "Rare Bootcamp", einer mehrtägigen kostenlosen Veranstaltung in Boston, die Familien und Patientenvertreter in die Grundlagen der Arzneimittelforschung einweist. Neben Ultragenyx beteiligen sich Firmen wie Alexion, BioMarin, GeneDx und BridgeBio als Sponsoren und stellen Experten für Diskussionsrunden. Die Initiative richtet sich vor allem an Eltern wie Mike und Evelyn Ribadeneyra, deren Kinder an Seltenen Erkrankungen leiden und die mangels kommerziellen Interesses der Pharmaindustrie — eine neue Therapie kostet über eine Milliarde Dollar und dauert mehr als zehn Jahre — selbst aktiv werden müssen.